目前，全球制药业还没有摆脱困境，而且也没有人能预见行业获利的“黄金时期”何时到来。在经历了裁减人员、关闭研发机构的经历之后，大型制药公司也开始认识到并开始强化内部整合，重新回到自己擅长的领域，或把希望寄托于新的研发模式及新的治疗领域。美国商业银行Morgan Joseph Tri Artisan高级副总裁和高级生物技术分析师Raghuram Selvaraju说：“我认为，过去几年中，制药行业通过兼并收购已完成了集中的过程，人们现在开始把目光集中到药物开发的可行性项目上。”

新药研发还在继续，从竞争日趋激烈的丙型肝炎领域到个体化癌症治疗，从传统的热门领域如高脂血症到日益难缠的超级细菌，从长效/速效糖尿病药物的开发到罕见病的研究，都越来越受重视，每一个领域都不缺乏孜孜以求的追逐者。

本文就分别对各个领域的药物研发进行预测和展望，或许可以从中看出制药市场的动向与趋势。

丙肝药物：从蛋白酶到核苷聚合酶

世界卫生组织（WHO）称，全球丙型肝炎病毒携带者达到1.7亿人，此病导致每年有35万人死亡。不过，丙型肝炎新药研发已经进入快车道。2011年，Vertex/强生的蛋白酶抑制剂Incivek（特拉匹韦）相续在美国和欧盟获批上市，在短短的9个月内即达到“重磅炸弹”级地位。另外，默沙东公司的Victrelis（波普瑞韦）是2011年批准的另一种蛋白酶抑制剂。不过，Incivek的销量并非不可预测，未来3~4年上市的同类新药有望超越Incivek。其他更被看好的蛋白酶抑制剂如Medivir/强生公司已进入Ⅲ期临床试验的Simeprevir，汤森路透社预测其销售额到2016年将达到13亿美元，不过同样可能被其他新药超越。

多名分析师认为，最有前途的新型口服丙型肝炎药物是Pharmasset公司（已被吉利德科学公司收购）的核苷聚合酶(NUC)抑制剂PSI-7977。2011年11月举办的第62届美国肝病研究学会年会上，一项涉及40例患者的早期试验对PSI-7977在不适用干扰素情况下的疗效进行了测试，结果显示其治愈率达100%。Selvaraju称：“PSI-7977的治愈率如此高，这是从来没有过的，相比之下，Incivek与干扰素、利巴韦林联合应用的临床治愈率约60%～70%。”口服丙型肝炎药物不会有干扰素注射时的流感样副作用和注射部位反应进而导致患者依从性降低的现象。据专业的医疗产业市场调查公司美国Decision Resources公司报告称，这一市场预计到2015年达到160亿美元。

另一种核苷聚合酶新药是Inhibitex公司的INX-189。Inhibitex在发布INX-189早期阶段的研究结果后公司股价增长1倍，不过目前来说，Pharmasset的PSI-7977仍然是治疗首选。Achillion Pharmaceuticals公司和Idenix公司都有正在开发中的口服、每日1次的丙型肝炎药物，不过在未来丙型肝炎药物市场的竞争中，他们中期阶段的数据需超越Pharmasset才能在这一市场上占有一席之地。

罗氏除了拥有从Pharmasset公司许可转让的小分子口服核苷聚合酶抑制剂Mericitabine外，还通过收购Anadys Pharmaceuticals获得了非核苷聚合酶抑制剂Setrobuvir，两种新药分别于2007年和2008年获得FDA的快速通道待遇。罗氏对非核苷聚合酶抑制剂充满信心，同时也没有放弃对核苷聚合酶抑制剂的开发。任何口服丙型肝炎药物的治愈率都应该达到80%以上，否则将没有人使用，因为上市的Incivek和Victrelis已经达到了这一目标。Wolters Kluwerin Thought的研究主管BenWeintraub称：“丙型肝炎药物市场是一个竞争激烈的领域。另外，包括雅培、百时美施贵宝、葛兰素史克、默沙东和强生等大型制药都有丙型肝炎新药项目在开发中。”

癌症药物：个体化治疗时代来临

随着辉瑞的Xalkori（克里唑蒂尼）和罗氏/第一三共制药的Zelboraf（威罗菲尼）在2011年批准，针对癌症的高度靶向治疗药物卷土重来，这两种药物都需要搭配诊断，而且可显著提高患者的治疗效果。汤森路透社生命科学咨询部顾问Kiran Meekings称：“在这个越来越多的癌症药物因没有明显改善患者状况而导致治疗失败的时代，癌症靶向治疗药物绝对是一剂‘灵丹妙药’，这些药物靶向作用于特定基因，正在市场上引起革命性的改变（至少对于人群较小的目标患者是这样的）。我们不应该再认为癌症是一种或者几种疾病，相反，我们需要把它看作是一组不同的独立群体，其中每一个群体都需要有针对性（靶向）的治疗药物。”